CANCERS de l'ENFANT: Des taux de guérison en grand progrès, grâce à la recherche

Des protocoles prospectifs multicentriques spécifiques ont été élaborés. L'analyse de leurs résultats en termes d'efficacité et de toxicité a permis de définir les études suivantes et de progresser par étapes successives. Ce mode de travail collaboratif a contribué à faire progresser la prise en charge immédiate des petits patients, tout en améliorant le contrôle et la prévention des complications aiguës. Les conséquences à long terme des traitements sont identifiées, permettant de mieux orienter les choix thérapeutiques.

Un exemple, le lymphome de Burkitt : C'est le plus bel exemple du bénéfice de ce type de stratégie. Les lymphomes de Burkitt représentent 60% des lymphomes non hodgkiniens de l'enfant. Alors que dans les années 70, les patients étaient traités par chimiothérapie prolongée comportant de l'endoxan (toxique pour la fertilité des garçons) et de l'adriamycine (toxique pour le cœur), de la radiothérapie locale et de l'encéphale, le taux de survie ne dépassait pas 35%. De trop nombreuses récidives étaient constatées. Depuis 1981, un protocole plus court et combinant différemment les médicaments dont certains à « haute dose » (dont le méthotrexate) permet d'atteindre un taux de guérison de 75% sans irradiation et avec des doses moindres de chimiothérapie. Puis 2 protocoles successifs en 1989 et 1996 ont permis d'améliorer encore le taux de guérison (90%) avec une toxicité en diminution. Depuis, cette stratégie a été adoptée par les oncologues de Grande Bretagne et des États-Unis. Aujourd'hui, le pronostic des formes les plus localisées est de 98%, celui des formes les plus diffuses, de 90%.

Autre exemple, le neuroblastome métastatique : Le premier protocole français portait sur la chimiothérapie initiale avec un contrôle de la maladie métastatique dans 40% des cas. En 1999, Olivier Hartmann identifiaient pour la première fois, l'importance du Busulfan et du Melphalan suivi d'autogreffe pour le traitement de cette maladie. Ces résultats, confirmés ensuite par une étude européenne conduite en 2002, démontrent la supériorité de cette combinaison sur celle utilisée aux États-Unis. Enfin, en 2009, une étude américaine a montré le bénéfice d'un traitement d'entretien par immunothérapie et a conduit à modifier la stratégie européenne.

Les clés du progrès sont l'enthousiasme et l'expertise des médecins, leur coopération à l'échelon national et international permettant la mise en place de protocoles, en tirant parti des expériences acquises. Mais cette recherche clinique n'est pas possible sans un fort soutien académique, ni sans le soutien financier et humain des associations, rappelle Enfants et Santé, qui finance de très nombreux projets de recherche (Voir Schéma).