DMLA : Premier essai de traitement par cellules souches embryonnaires

Advanced Cell Technology vient ce recevoir de la US Food and Drug Administration (FDA) l’autorisation pour des essais cliniques sur le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) en utilisant l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR) des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh).

La DMLA a deux formes prédominantes, humide et sèche. La DMLA sèche est la forme la plus commune et représente près de 90% des cas, c'est la principale cause de cécité chez les personnes de plus de 55 ans. La progression de la DMLA sèche cause un amincissement de la couche de cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR) dans la macula du patient, la région centrale de la rétine. Au fil du temps, la perte progressive des cellules de l'EPR entraîne une perte de vision grave jusqu'à la cécité.

Cette étude de phase I / II pour traiter les patients atteints de la forme sèche, donc la plus courante de la DMLA, ouvre la voie vers un traitement mais aussi un marché mondial de plusieurs dizaines de millions de patients (15 millions d'Américains et 10 millions d'Européens). Car il n'existe actuellement aucun traitement pour cette maladie dont l'incidence augmente avec une population mondiale vieillissante. Cet essai doit démontrer l'innocuité et la tolérabilité des cellules EPR après transplantation sous-rétinienne. 12 patients seront recrutés pour cet essai sur de multiples sites cliniques.

Un véritable leader dans le domaine de la médecine régénérative : En novembre dernier, Advanced Cell Technology avait déjà obtenu l'autorisation de la FDA de tester un traitement pour combattre la maladie de Stargardt, une forme héréditaire de cette maladie. «Advanced Cell Technology est la seule société à avoir l'autorisation FDA pour 2 essais de traitement par CSEh et devient un véritable leader dans le domaine de la médecine régénérative", déclare Gary Rabin, président par intérim d'ACT. « C'est une avancée majeure, non seulement dans le secteur des cellules souches, mais plus généralement pour les techniques "modernes" de soins de santé. »

«Comme la population vieillit, l'incidence de la DMLA devrait doubler au cours des 20 prochaines années, aggravant encore ce besoin médical non satisfait. Grâce à notre production de lignées de CSEh, nous sommes en mesure de générer un approvisionnement quasi illimité de cellules saines EPR », explique le Dr. Robert Lanza, conseiller scientifique d'ACT. Le laboratoire est propriétaire de son processus de fabrication de CSEh dérivées de cellules de l'EPR pour le traitement de la dégénérescence maculaire.

Après cet essai clinique centré sur la sécurité, les prochains essais cliniques devront démontrer que les cellules EPR transplantées sous la rétine seront capables de ralentir ou stopper la progression de la maladie voire même rétablir une certaine acuité visuelle.