MÉDICAMENT: Première thérapie génique pour approbation en UE

Alors qu'il est extrêmement difficile de se conformer à une réduction aussi stricte des graisses alimentaires, en deçà de 10 à 20% de l'apport calorique quotidien, de nombreux patients connaissent des accès de pancréatite, mettant leur vie en danger et nécessitant généralement une hospitalisation.

Glybera est la première thérapie génique recommandée pour une autorisation en UE. Le médicament agit en remplaçant le gène défectueux par une « copie de travail », permettant ainsi au corps de récupérer cette fonctionnalité. Glybera utilise un adénovirus comme véhicule de livraison des copies du gène dans des cellules musculaires pour induire à nouveau la production de l'enzyme dans les cellules.

Les « circonstances exceptionnelles » justifient, pour le CMHP cette recommandation d'approbation, sachant que le laboratoire fabricant devra fournir les résultats de traitement avec Glybera, dont, dans un premier temps, l'indication sera restreinte aux patients les plus en besoin de traitement. A ce jour, les résultats des essais, dont un récent fait l'objet d'un article récent dans la revue Nature, ont conduit le CHMP à conclure à un rapport bénéfice-risque positif, du moins en fonction des risques connus. La demande d'autorisation de mise sur le marché pour Glybera a été soumise à l'Agence européenne en décembre 2009, en juin 2011, le CHMP émettait un avis négatif, puis, en juin 2012, après réévaluation et discussions scientifiques un projet d'avis positif qui vient donc d'être approuvé par le CHMP.