TROUBLES NEUROMUSCULAIRES : L’espoir des greffes de cellules souches hématopoïétiques

 

Les chercheurs de l’Université de Californie - San Diego travaillent ici sur un modèle de souris transgénique qui exprime deux transgènes FXN humains mutants et présente la dégénérescence neurologique progressive et la faiblesse musculaire caractéristiques de la maladie. L’équipe avait mené de précédentes recherches qui suggéraient que la greffe de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques humaines (HSPC), dérivées de la moelle osseuse, pouvait permettre une préservation à long terme des reins, des yeux et de la thyroïde chez un modèle murin de cystinose, un autre trouble génétique. Par ailleurs, ces cellules souches constituent l’une des principales voies de recherche visant le remplacement ou la régénération des cellules détruites par diverses maladies. L’équipe montre que la greffe sur la souris modèle d'ataxie de Friedreich est rapidement suivie d’une différenciation de ces cellules souches hématopoïétiques en cellules microgliales (en rouge sur visuel) qui vont transférer la protéine mitochondriale (verte) aux neurones (en bleu), bloquant ainsi la neurodégénérescence.

 

En synthèse, la greffe permet de « sauver les cellules affectées », écrivent les chercheurs : « l'expression de la frataxine est rétablie, tout comme la fonction mitochondriale dans le cerveau des souris. L'atrophie est également diminuée ». Ces données seront-elles répliquées sur l’ataxie humaine ?

 

Cela reste à démontrer. Cependant ces résultats sont encourageants et ouvrent la voie vers un nouveau traitement possible pour une maladie incurable.