ALZHEIMER: Le Verubecestat, le nouveau médicament empêcheur d'amyloïde

Ce médicament, le Verubecestat, semble prometteur contre la maladie d'Alzheimer, au vu de ces premiers résultats d’essai de phase I. Conçu pour empêcher le cerveau de produire une protéine caractéristique de la maladie, la bêta amyloïde, qui vient s’agréger en touffes et en plaques dans le cerveau, le candidat permet de réduire les niveaux de protéine délétère jusqu’à plus de 80%, avec la dose maxi. Des données présentées dans la fameuse revue Science Translational Medicine qui apportent un nouvel espoir, face à la prévalence croissante des démences et à l’absence de thérapies réellement efficaces.

La maladie d'Alzheimer est le type le plus commun de démence, elle touche aujourd’hui dans le monde plus de 47 millions de personnes, selon l’Organisation mondiale de la Santé (OMS). L’une de ses caractéristiques, ces plaques de protéine bêta amyloïde qui se forment dans le cerveau des personnes atteintes et entraînent ce déclin cognitif anormal. Ainsi, parmi les principaux axes de recherche de nouveaux médicaments, figure la piste qui consisterait à pouvoir inhiber la bêta amyloïde.

Le candidat en question, le Verubecestat est toujours en cours de développement. Mais il vient de passer avec succès ce petit essai clinique de phase I, rappelons-le, ayant pour objectif de valider sa sécurité. L’essai a été mené chez 32 patients atteints d’une forme légère à modérée de la maladie d'Alzheimer, qui ont pris le médicament pendant 7 jours. L’essai a donc vérifié l’absence d’effets indésirables sévères mais a également regardé si le médicament parvenait à réduire les niveaux de protéine amyloïde. Les participants ont subi une ponction lombaire, pour l’évaluation non seulement des niveaux de protéines bêta amyloïdes mais aussi de protéines précurseur de la bêta amyloïde (sAPPbeta, également caractéristiques de la maladie. 3 groupes de 10 participants ont été affectés à recevoir 3 doses du candidat médicament. Les résultats semblent très prometteurs,