MYOPATHIE de DUCHENNE: Le grand espoir des cellules souches dérivées du muscle
C'est une information France info et une première mondiale dans le traitement de la myopathie de Duchenne. Une équipe française est parvenue redonner de la force musculaire à des chiens atteints de myopathie de Duchenne. Une thérapie cellulaire expérimentale, par cellules souches dérivées du muscle, appelées MuStem, qui pourrait d’ici un an faire l’objet de premiers essais cliniques chez l’Homme.
La myopathie de Duchenne est une maladie mortelle qui touche 1 garçon sur 3.500 naissances, soit une naissance tous les 3 jours en France, et 30.000 personnes dans le monde. Dans la maladie, des omissions ou des aberrations du code génétique, abrègent les instructions de production de la protéine dystrophine. Les cellules ne parviennent pas à fabriquer cette protéine musculaire et les patients finissent par perdre leur capacité à marcher et à respirer. Dans une forme atténuée de la maladie, appelée dystrophie musculaire de Becker, le défaut génétique conduit à une composante manquée, mais laisse le reste des cellules reste intact, produisant une protéine musculaire en grande partie fonctionnelle et les patients qui peuvent avoir une vie normale.
Ce programme de recherche, débuté il y a 7 ans par Atlantic Genes Therapies (AGT), une organisation de recherche développée à l'initiative de l'AFM-Téléthon avec le soutien de la Région Pays de Loire, spécialisée en thérapies génique et cellulaire, a pour objectif de développer une thérapie cellulaire de la myopathie de Duchenne. La thérapie basée sur une population de cellules souches dérivées du muscle sain, appelées cellules MuStem, est testée chez le chien, modèle de myopathie. L'objectif, explique le site d'AGT, éviter la dégradation de l'état clinique général et limite les altérations du tissu musculaire. Le site France Info confirme aujourd'hui cette information suggérant que la thérapie est parvenue à « redonner de la force musculaire à des chiens atteints de myopathie de Duchenne ».
Bientôt les essais cliniques : D'autres équipes - dont une équipe de l'Université de Caroline du Nord, dont la thérapie génique a passé les essais de phase II - sont déjà avancées sur le développement d'un traitement de la maladie avec toujours l'objectif de restaurer l'expression de la protéine dystrophine.
Cette nouvelle thérapie cellulaire doit également obtenir une autorisation d'essai clinique, des essais sur l'homme qui pourraient débuter d'ici un an, précise France Info.
France Info Une première mondiale dans le traitement de la myopathie
Atlantic Genes Therapy Thérapie cellulaire de la Dystrophie Musculaire de Duchenne (Visuels)
Plus de recherches sur la Myopathie de Duchenne
Cette actualité a été publiée le 10/11/2014
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