Syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa): Soliris® approuvé par la FDA

Soliris® (éculizumab) est le premier et seul traitement approuvé pour les enfants et les adultes souffrant du SHUa, une maladie génétique extrêmement rare et potentiellement mortelle. Il vient d’être approuvé par l’Agence américaine, FDA. C’est une autorisation importante car Soliris, déjà approuvé pour une autre maladie rare, apporte aux enfants et aux adultes souffrant du SHUa un espoir de nature à transformer leur vie. Le SHUa est une maladie génétique extrêmement rare, potentiellement mortelle, qui détruit progressivement les organes vitaux, ce qui peut entraîner un accident vasculaire cérébral, une cardiopathie, une insuffisance rénale ou le décès. La morbidité et la mortalité prématurée dans le cas du SHUa sont causées par une activation chronique incontrôlée du système du complément, aboutissant à la formation de caillots de sang dans les petits vaisseaux sanguins dans l’organisme, appelée micro-angiopathie thrombotique. Malgré des soins de soutien, plus de la moitié de tous les patients atteints de SHUa succombent, nécessitent une dialyse rénale ou présentent des lésions rénales permanentes dans l’année suivant le diagnostic. Soliris cible spécifiquement l’activation incontrôlée du complément.